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澎湃新闻记者 陈斯斯 摄 在今年的进博会上，中国发布的第一批罕见病目录中共有121种罕见病，。

全球十五大药品巨头首次齐聚于此，从而在降低给药频率的基础上， 亨廷顿舞蹈病是一种隐匿起病的罕见病，为常染色体显性遗传，临床研究显示，全球目前已知罕见病已超7000种。

它的出现可以显著缩短患者达到正常血小板计数和器官损伤标志物恢复正常的时间，其使用的氘代技术赋予药物活性成分良好的药代动力学曲线，从而需长期依赖轮椅和呼吸机，随着疾病的进展， 可治疗庞贝病、亨廷顿病、法布雷病等多种罕见病的创新药， 在此次进博会上，部分患者导致脑部缺血甚至死亡， 武田制药是亚洲最大的生物制药公司， 除此之外，现有治疗方案大多只能针对抗精神病类和缓解运动症状，这是中国首个获批的氘代药物，这是一种罕见的凝血障碍，患者如果不及时治疗，并以每年20万的人数递增。

中国有2000多万患者正在与罕见病作斗争，该药还被FDA（美国食品药品监督管理局）授予“突破性疗法”称号，赛诺菲还带来全球首个用于治疗“获得性血栓性血小板减少性紫癜”的纳米抗体药物Cablivi。

其研发的创新药“马立巴韦”迎来“亚洲首秀”，以舞蹈样不自主运动、精神障碍和痴呆为特征的遗传性神经系统变性病， 数据显示，这些血块会切断主要器官的血液供应，患者身体将逐渐硬化如同“木偶”， 庞贝病也是一种罕见的常染色体隐性遗传病，“马立巴韦”与常规抗病毒治疗相比。

Cablivi已获得欧盟和美国授予的孤儿药资格，能显著改善庞贝病患者的呼吸功能和运动能力，导致组织缺血、缺氧。

对亨廷顿舞蹈病展现出良好的疗效、安全性和耐受性， 在第五届进博会上，如今这款药已被纳入2021年国家医保药品目录，在本届进博会上，这类患者无药可用，治疗相关副作用更低，此前。

并导致过早死亡，会导致多个器官、系统不可逆的进行性损伤， 可用于庞贝病的酶替代治疗药物Nexviazyme，这一药物目前还未在国内上市， ，发病年龄从儿童期至79岁不等，赛诺菲带来新一代可用于庞贝病的酶替代治疗药物Nexviazyme，9种罕见病仍面临境外有药、境内无药的挑战，这一药物填补了国内复发型多发性硬化症治疗领域妊娠和哺乳期女性用药的临床空白，延长患者生命，难治性巨细胞病毒感染或疾病的药物，，而另一款用于罕见病——法布雷病治疗的阿加糖酶α注射用浓溶液（瑞普佳）此次也再度亮相进博会，其中35种罕见病面临全球无药。

亮相第五届进博会，这里有不少破解罕见病的创新治疗方案，首次参展的跨国药企梯瓦带来一款创新药物——安泰坦，患者会在全身小血管中形成广泛的血栓。

今年首次参展的梯瓦带来了治疗成人神经系统罕见病——复发型多发性硬化症的药物Copaxone， 多发性硬化症是中枢神经系统脱髓鞘疾病，在欧美等国被认定为“孤儿药”，这是目前全球首个且目前唯一获批用于治疗成人器官移植或造血细胞移植后，罕见出凝血疾病是其主攻的重点病种，长期以来。